Nula Therapeutics, une startup de biopharma bas\u00e9e \u00e0 New York, d\u00e9veloppe une nouvelle classe de m\u00e9dicaments visant \u00e0 restaurer le bon fonctionnement de l’enveloppe nucl\u00e9aire, un composant cl\u00e9 dans l’expression des g\u00e8nes. Des recherches men\u00e9es au cours des dix derni\u00e8res ann\u00e9es ont montr\u00e9 que l’enveloppe nucl\u00e9aire joue un r\u00f4le actif dans le fonctionnement cellulaire, contredisant les croyances ant\u00e9rieures selon lesquelles elle serait simplement une barri\u00e8re passive. Chris Shepard, PDG et co-fondateur de Nula, a exprim\u00e9 l’importance de cette d\u00e9couverte dans le cadre de la compr\u00e9hension des maladies associ\u00e9es \u00e0 la d\u00e9r\u00e9gulation de la membrane cellulaire.<\/p>\n
Nula se pr\u00e9pare \u00e0 ses premiers tests humains sur des troubles m\u00e9taboliques, dont la st\u00e9atose h\u00e9patique MASH, tout en explorant d’autres conditions m\u00e9taboliques chroniques. La soci\u00e9t\u00e9 a r\u00e9cemment re\u00e7u un financement f\u00e9d\u00e9ral pour \u00e9tudier les implications de son programme dans le domaine de la biologie du vieillissement.<\/p>\n
Shepard a soulign\u00e9 que l’enveloppe nucl\u00e9aire fonctionne comme un \u00e9chafaudage pour les composants g\u00e9n\u00e9tiques, permettant ainsi l’activation et l’inactivation appropri\u00e9es des g\u00e8nes. Il a not\u00e9 que des dysfonctionnements de cette enveloppe peuvent r\u00e9sulter d’un stress m\u00e9tabolique, comme un exc\u00e8s de calories, qui pousse le foie \u00e0 une surcharge de travail.<\/p>\n
„Ce que la recherche nous a appris, c’est que l’enveloppe nucl\u00e9aire se d\u00e9grade et devient dysfonctionnelle en raison de l’\u00e2ge ou du stress m\u00e9tabolique“, a d\u00e9clar\u00e9 Shepard, ajoutant que cela souligne l’int\u00e9r\u00eat croissant pour cet objectif th\u00e9rapeutique.<\/p>\n
Le principal m\u00e9dicament candidat de Nula, d\u00e9sign\u00e9 par le code NLT-101, est con\u00e7u pour restaurer le bon fonctionnement de l’enveloppe nucl\u00e9aire. Bien que Shepard ait refus\u00e9 de d\u00e9tailler son m\u00e9canisme d’action, il a indiqu\u00e9 que des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es sur la st\u00e9atoh\u00e9patite associ\u00e9e \u00e0 un dysfonctionnement m\u00e9tabolique (MASH) et d’autres maladies connexes. Un r\u00e9sum\u00e9 d\u00e9taill\u00e9 de ces recherches sera pr\u00e9sent\u00e9 lors de la conf\u00e9rence annuelle de l\u2019American Association for the Study of Liver Diseases cet automne. Nula pr\u00e9voit \u00e9galement de lancer un essai clinique de phase 1 pour le NLT-101 dans le contexte du dysfonctionnement m\u00e9tabolique, avec des r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires attendus d’ici mi-2027.<\/p>\n
La recherche de Nula s\u2019appuie sur des observations du National Institute of Aging, qui a explor\u00e9 des compos\u00e9s susceptibles d’am\u00e9liorer la long\u00e9vit\u00e9 des mod\u00e8les murins. Parmi ces composants, le 17\u03b1-estradiol a d\u00e9montr\u00e9 un potentiel d’augmentation de la dur\u00e9e de vie des souris m\u00e2les d’environ 19 %. Ayant \u00e9t\u00e9 fond\u00e9e en 2021, Nula vise \u00e0 capitaliser sur ces d\u00e9couvertes pour d\u00e9velopper ses traitements.<\/p>\n
Avec un financement allant jusqu’\u00e0 20 millions de dollars de l’Agence am\u00e9ricaine des projets de recherche avanc\u00e9e pour la sant\u00e9 (ARPA-H), Nula \u00e9largit d\u00e9sormais son champ de recherche pour \u00e9valuer comment son principal m\u00e9dicament candidate pourrait influer sur la capacit\u00e9 intrins\u00e8que, une mesure composite de la sant\u00e9 multiorgane. Les travaux pr\u00e9cliniques sur cette capacit\u00e9 commenceront prochainement et pourraient aboutir \u00e0 un essai clinique contr\u00f4l\u00e9 par placebo chez des personnes \u00e2g\u00e9es en bonne sant\u00e9.<\/p>\n
Le soutien financier restant d’environ 10 millions de dollars provient d’Apollo Health Ventures, o\u00f9 Shepard est \u00e9galement partenaire. Ce capital sera utilis\u00e9 pour tester le principal m\u00e9dicament candidat de Nula dans le cadre de conditions li\u00e9es au vieillissement, tout en se concentrant sur le dysfonctionnement m\u00e9tabolique.<\/p>\n
Shepard a \u00e9galement fait remarquer que l’enveloppe nucl\u00e9aire est li\u00e9e \u00e0 des ph\u00e9nom\u00e8nes de neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence, souvent observ\u00e9s avec l’\u00e2ge, et m\u00e9rite une attention particuli\u00e8re. Par ailleurs, la r\u00e9gulation g\u00e9n\u00e9tique par l’enveloppe nucl\u00e9aire pourrait avoir des implications significatives dans le domaine du cancer.<\/p>\n
Illustration : Artur Plawgo\/Biblioth\u00e8que de photos scientifiques, via Getty Images<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Nula Therapeutics, une startup de biopharma bas\u00e9e \u00e0 New York, d\u00e9veloppe une nouvelle classe de…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1221,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-1220","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1220","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1220"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1220\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1222,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1220\/revisions\/1222"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1221"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1220"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1220"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1220"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}