Travere Therapeutics a annonc\u00e9 l’approbation tant attendue de la FDA pour son m\u00e9dicament Filspari, qui devient ainsi le premier traitement approuv\u00e9 pour la glom\u00e9ruloscl\u00e9rose segmentaire focale (FSGS), une maladie rare pouvant entra\u00eener une insuffisance r\u00e9nale s\u00e9v\u00e8re requ\u00e9rant une greffe d’organe. Cette d\u00e9cision, r\u00e9v\u00e9l\u00e9e lundi soir, concerne les patients \u00e2g\u00e9s de 8 ans et plus et repose sur des crit\u00e8res d’essai clinique modifi\u00e9s, suite \u00e0 une suggestion de la FDA le mois dernier.<\/p>\n
La FSGS se caract\u00e9rise par des cicatrices cr\u00e9\u00e9es sur les glom\u00e9rules, qui sont les unit\u00e9s filtrantes du rein. Bien que des m\u00e9dicaments anti-inflammatoires et immunosuppresseurs soient utilis\u00e9s pour pr\u00e9venir l’aggravation de la maladie, aucun traitement sp\u00e9cifique n’avait pr\u00e9c\u00e9demment re\u00e7u d’approbation pour cette condition. Les traitements disponibles incluaient des m\u00e9dicaments contre l’hypertension et des antidiur\u00e9tiques.<\/p>\n
Filspari, un m\u00e9dicament oral, agit en bloquant les r\u00e9cepteurs de l’endoth\u00e9line de type A et de l’angiotensine II, deux \u00e9l\u00e9ments impliqu\u00e9s dans la progression de la maladie r\u00e9nale. En 2023, le m\u00e9dicament avait \u00e9chou\u00e9 \u00e0 un essai de phase 3 ciblant la FSGS, m\u00eame s’il avait montr\u00e9 une am\u00e9lioration du d\u00e9bit de filtration glom\u00e9rulaire estim\u00e9, une mesure de la fonction r\u00e9nale, que Travere avait initialement identifi\u00e9e comme objectif principal. Les r\u00e9sultats n’\u00e9taient toutefois pas significatifs suffisamment compar\u00e9s \u00e0 ceux de l’irb\u00e9sartan, un m\u00e9dicament antihypertenseur.<\/p>\n
A la suite de cet \u00e9chec, un effort collaboratif international, incluant des groupes de d\u00e9fense des patients et des r\u00e9gulateurs, a \u00e9t\u00e9 mis en place pour \u00e9tablir un lien entre les indicateurs biologiques \u00e0 court terme et les r\u00e9sultats \u00e0 long terme dans la FSGS. Cette coop\u00e9ration a abouti \u00e0 la conclusion que la r\u00e9duction des prot\u00e9ines urinaires, ou prot\u00e9inurie, sur 24 mois \u00e9tait fortement li\u00e9e \u00e0 une diminution du risque d’insuffisance r\u00e9nale, inscrivant ainsi un nouvel objectif d’essai clinique bas\u00e9 sur la prot\u00e9inurie pour la FSGS.<\/p>\n
Lors d’une r\u00e9union en mars pour discuter de Filspari, la FDA a propos\u00e9 de limiter l’approbation \u00e0 un groupe mieux cibl\u00e9 de patients atteints de FSGS, indiquant que les essais avaient d\u00e9montr\u00e9 une meilleure r\u00e9ponse chez ceux sans syndrome n\u00e9phrotique, un ensemble de sympt\u00f4mes li\u00e9s \u00e0 l’insuffisance r\u00e9nale.<\/p>\n
Dans l’essai de phase 3 original, Filspari avait r\u00e9duit la prot\u00e9inurie de 46 % dans l’ensemble de la population \u00e9tudi\u00e9e, comparativement \u00e0 30 % pour le groupe irb\u00e9sartan. Pour ceux sans syndrome n\u00e9phrotique, les chiffres s’\u00e9levaient respectivement \u00e0 48 % et 27 %.<\/p>\n
Jula Inrig, m\u00e9decin-chef de Travere, a pr\u00e9cis\u00e9 que l’effet de Filspari sur les patients souffrant de syndrome n\u00e9phrotique n’\u00e9tait pas aussi marqu\u00e9, bien que le traitement demeure efficace dans cette population. Elle a not\u00e9 que l’effet du traitement est moins prononc\u00e9 en raison du rapport signal-bruit complexe dans ce groupe de patients.<\/p>\n
Filspari a \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9ralement bien tol\u00e9r\u00e9 tant chez les adultes que chez les enfants, avec un profil de s\u00e9curit\u00e9 similaire \u00e0 celui de l’irb\u00e9sartan. Cependant, une bo\u00eete noire avertit d’un risque de toxicit\u00e9 h\u00e9patique, r\u00e9f\u00e9renc\u00e9 lors du lancement du m\u00e9dicament. Il avait \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 pour la premi\u00e8re fois en 2023 pour traiter une autre maladie r\u00e9nale rare, la n\u00e9phropathie \u00e0 immunoglobuline A (IgAN).<\/p>\n
Pour 2025, Travere pr\u00e9voit des ventes de 322 millions de dollars pour Filspari d’IgAN, affichant une augmentation de plus de 143 % par rapport \u00e0 l’ann\u00e9e pr\u00e9c\u00e9dente. Toutefois, le march\u00e9 de l’IgAN devient de plus en plus comp\u00e9titif avec l’introduction de nouveaux m\u00e9dicaments. Des entreprises concurrentes comme Novartis et Otsuka ont r\u00e9cemment re\u00e7u des approbations de la FDA pour des traitements aff\u00e9rents \u00e0 cette condition.<\/p>\n
Joseph Schwartz, analyste chez Leerink Partners, a indiqu\u00e9 que Filspari pourrait franchir les 500 millions de dollars de ventes cette ann\u00e9e. Le potentiel du march\u00e9 de la FSGS pourrait \u00eatre encore plus important, surtout qu’\u00e0 l’heure actuelle, Travere occupe une position unique sur ce march\u00e9. Les pr\u00e9visions indiquent \u00e9galement que Filspari pourrait atteindre 1 milliard de dollars de ventes aux \u00c9tats-Unis pour la FSGS et pr\u00e8s de 2 milliards de dollars pour les deux indications.<\/p>\n
Schwartz a conclu en notant que, bien que le march\u00e9 de l’IgAN soit en pleine effervescence avec plusieurs nouvelles th\u00e9rapies, Filspari se distingue en tant que premier traitement approuv\u00e9 pour la FSGS, un domaine o\u00f9 les options sont encore limit\u00e9es.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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