La Food and Drug Administration (FDA) a approuv\u00e9 une th\u00e9rapie g\u00e9nique innovante d\u00e9velopp\u00e9e par Regeneron Pharmaceuticals, offrant une nouvelle option aux patients souffrant d’une forme h\u00e9r\u00e9ditaire de perte auditive. Cette approbation, annonc\u00e9e jeudi, fait de la th\u00e9rapie Regeneron le premier traitement g\u00e9n\u00e9tique d\u00e9di\u00e9 \u00e0 ce type sp\u00e9cifique de d\u00e9faillance auditive, connue sous le nom de code DB-OTO, et qui sera commercialis\u00e9e sous la marque Otarmeni.<\/p>\n
Con\u00e7ue pour les patients pr\u00e9sentant des mutations du g\u00e8ne OTOF, responsable de la production d’une prot\u00e9ine essentielle appel\u00e9e otoferline, Otarmeni vise \u00e0 restaurer l’audition acoustique normale. L’otoferline, exprim\u00e9e dans les cellules cili\u00e9es internes de la cochl\u00e9e, joue un r\u00f4le crucial dans la communication entre les cellules sensorielles de l’oreille interne et le nerf auditif. La perte auditive li\u00e9e \u00e0 l\u2019OTOF est extr\u00eamement rare, ne touchant qu’environ 50 nouveau-n\u00e9s par an aux \u00c9tats-Unis, selon Regeneron.<\/p>\n
La th\u00e9rapie g\u00e9nique utilise un virus modifi\u00e9 pour introduire une version fonctionnelle du g\u00e8ne OTOF dans les cellules cili\u00e9es. Administer par perfusion dans la cochl\u00e9e sous anesth\u00e9sie g\u00e9n\u00e9rale, il permet aux cellules de produire l’otoferline n\u00e9cessaire \u00e0 la transmission des signaux sonores. Bien que destin\u00e9e \u00e0 \u00eatre un traitement unique, la durabilit\u00e9 de Otarmeni devra encore \u00eatre \u00e9valu\u00e9e avec un suivi \u00e0 long terme des patients.<\/p>\n
L’\u00e9valuation par la FDA \u00e9tait bas\u00e9e sur les r\u00e9sultats d’une \u00e9tude en cours, nomm\u00e9e CHORD, impliquant 25 participants \u00e2g\u00e9s de 10 mois \u00e0 16 ans. Les r\u00e9sultats interm\u00e9diaires, rapport\u00e9s l’automne dernier, ont indiqu\u00e9 qu’11 des 12 patients trait\u00e9s ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration auditive significative, dont trois ont atteint une audition normale. Huit patients ont continu\u00e9 \u00e0 montrer des am\u00e9liorations ou une stabilit\u00e9 de leur audition au suivi. Ces r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans le New England Journal of Medicine.<\/p>\n
La soumission r\u00e9glementaire de Regeneron incluait des donn\u00e9es suppl\u00e9mentaires sur 20 patients ayant \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9s pour leur efficacit\u00e9. La FDA a rapport\u00e9 que 80 % de ces patients ont observ\u00e9 une am\u00e9lioration de leur audition. Les effets secondaires les plus souvent rapport\u00e9s comprenaient des infections de l’oreille moyenne, des vomissements, des naus\u00e9es et des douleurs li\u00e9es \u00e0 la proc\u00e9dure. Le Dr Eliot Shearer, l’un des enqu\u00eateurs impliqu\u00e9s dans l’essai CHORD, a d\u00e9crit les r\u00e9ponses auditives des participants comme rapides et significatives.<\/p>\n
Otarmeni a \u00e9t\u00e9 initialement d\u00e9velopp\u00e9 par Decibel Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie qui s\u2019est associ\u00e9e \u00e0 Regeneron, et qui a \u00e9t\u00e9 acquise par la soci\u00e9t\u00e9 en 2023 pour un montant atteignant 213 millions de dollars. Regeneron a annonc\u00e9 qu’elle fournirait la th\u00e9rapie g\u00e9nique gratuitement, excluant toutefois les frais \u00e9ventuels d’administration que les patients devront r\u00e9gler avec les prestataires de sant\u00e9. Cette d\u00e9cision est motiv\u00e9e par le d\u00e9sir de la soci\u00e9t\u00e9 de contribuer positivement \u00e0 la vie des enfants affect\u00e9s par cette forme de perte auditive.<\/p>\n
Le d\u00e9veloppement de Otarmeni pourrait \u00e9galement servir de tremplin pour de futures th\u00e9rapies g\u00e9niques. L’approbation par la FDA conf\u00e8re une validation significative \u00e0 l’approche de Regeneron en mati\u00e8re de traitement de la perte auditive h\u00e9r\u00e9ditaire et pourrait catalyser le d\u00e9veloppement de traitements pour des populations de patients plus larges. La soci\u00e9t\u00e9 a d’ores et d\u00e9j\u00e0 en d\u00e9veloppement pr\u00e9clinique deux autres th\u00e9rapies g\u00e9niques pour des formes courantes de perte auditive g\u00e9n\u00e9tique.<\/p>\n
La FDA a \u00e9galement attribu\u00e9 \u00e0 Regeneron un bon d’examen prioritaire, pouvant \u00eatre utilis\u00e9 pour acc\u00e9l\u00e9rer les examens r\u00e9glementaires futurs d’autres traitements pour des maladies rares. Bien que l’offre de Regeneron de fournir Otarmeni gratuitement soit une d\u00e9cision in\u00e9dite, une partie des b\u00e9n\u00e9ficiaires de ces bons choisissent souvent de les vendre \u00e0 d’autres soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques.<\/p>\n
Il est \u00e0 noter que l’approbation d’Otarmeni est un statut acc\u00e9l\u00e9r\u00e9, impliquant que Regeneron devra fournir des donn\u00e9es post-commercialisation suppl\u00e9mentaires pour d\u00e9montrer la durabilit\u00e9 de l’am\u00e9lioration de l’audition ainsi que l’impact sur le d\u00e9veloppement de la parole et la qualit\u00e9 de vie des patients trait\u00e9s.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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