Intellia Therapeutics a annonc\u00e9 que son m\u00e9dicament exp\u00e9rimental, utilisant la technologie CRISPR pour modifier les g\u00e8nes, a montr\u00e9 une r\u00e9duction significative des crises d’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire (AOH) apr\u00e8s une seule administration. Sur la base des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires d’une \u00e9tude de phase 3, la soci\u00e9t\u00e9 a d\u00e9pos\u00e9 une demande d’approbation aupr\u00e8s de la FDA, visant \u00e0 commercialiser ce qui pourrait devenir la premi\u00e8re th\u00e9rapie d’\u00e9dition de g\u00e8nes in vivo pour une maladie.<\/p>\n
Si le traitement est approuv\u00e9, il offrirait une nouvelle option th\u00e9rapeutique importante pour les patients atteints d’AOH. Bien que plusieurs m\u00e9dicaments soient actuellement disponibles pour traiter ce trouble, chacun d’eux n\u00e9cessite un usage chronique, cherchant \u00e0 offrir des avantages en termes de fr\u00e9quence et de commodit\u00e9 d’administration. Le traitement d’Intellia pourrait repr\u00e9senter une solution unique et ponctuelle contre l’AOH.<\/p>\n
L’AOH se caract\u00e9rise par des \u00e9pisodes de gonflement impr\u00e9visibles dans diverses parties du corps, pouvant entra\u00eener des complications graves si elles obstruent les voies respiratoires. Ces crises sont caus\u00e9es par une surproduction de bradykinine, un peptide impliqu\u00e9 dans les r\u00e9ponses inflammatoires. De nombreux traitements actuels ciblent la bradykinine ou des prot\u00e9ines connues, tandis qu\u2019Intellia se concentre sur une solution potentiellement d\u00e9finitive. Sa th\u00e9rapie, d\u00e9sign\u00e9e sous le nom de lonvoguran ziclumeran ou lonvo-z, utilise CRISPR pour inactiver un g\u00e8ne dans le foie responsable de la production de prot\u00e9ines activant la bradykinine.<\/p>\n
Lonvo-z est actuellement \u00e9valu\u00e9 lors d’une \u00e9tude de phase 3 contr\u00f4l\u00e9e par placebo impliquant 80 adultes et adolescents de 16 ans et plus. Parmi ces participants, 52 ont re\u00e7u le traitement d’Intellia tandis que 28 ont re\u00e7u un placebo. Les patients prenant d’autres m\u00e9dicaments pour l’AOH ont \u00e9t\u00e9 invit\u00e9s \u00e0 interrompre leur traitement avant l’exp\u00e9rience clinique.<\/p>\n
Dans les r\u00e9sultats d\u00e9voil\u00e9s r\u00e9cemment, Intellia a rapport\u00e9 qu’une administration unique de lonvo-z a r\u00e9duit les crises de gonflement de 87 % par rapport au placebo durant la p\u00e9riode d’\u00e9valuation de cinq \u00e0 28 semaines. Par ailleurs, 62 % des patients trait\u00e9s n’ont pas pr\u00e9sent\u00e9 de crises pendant cette p\u00e9riode, en comparaison avec 11 % dans le groupe placebo. L’\u00e9tude se poursuivra jusqu’\u00e0 104 semaines. Les effets ind\u00e9sirables les plus fr\u00e9quents \u00e0 ce jour incluent des r\u00e9actions li\u00e9es \u00e0 la perfusion, des maux de t\u00eate et de la fatigue, d\u00e9crits comme l\u00e9gers ou mod\u00e9r\u00e9s par la soci\u00e9t\u00e9.<\/p>\n
Intellia a annonc\u00e9 que des donn\u00e9es plus d\u00e9taill\u00e9es issues de l’essai seront pr\u00e9sent\u00e9es en juin lors du congr\u00e8s 2026 de l’Acad\u00e9mie europ\u00e9enne d’allergie et d’immunologie clinique (EAACI) \u00e0 Istanbul. Des questions demeurent autour d’un cas d’enzymes h\u00e9patiques \u00e9lev\u00e9es, qui pourraient indiquer des signes de toxicit\u00e9 m\u00e9dicamenteuse. Dans une pr\u00e9sentation faite aux investisseurs, Intellia a pr\u00e9cis\u00e9 que cette situation s’\u00e9tait r\u00e9solue spontan\u00e9ment en une semaine.<\/p>\n
L\u2019innocuit\u00e9 h\u00e9patique est un point d’attention pour les th\u00e9rapies CRISPR d\u00e9velopp\u00e9es par Intellia, suite \u00e0 une hospitalization d’un patient lors d’une autre \u00e9tude de phase 3 pour complications h\u00e9patiques l’an dernier. Cet incident a conduit la FDA \u00e0 instaurer un arr\u00eat clinique concernant deux essais de la th\u00e9rapie CRISPR nomm\u00e9e nex-z, destin\u00e9e \u00e0 traiter l’amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine. En mars, la FDA a lev\u00e9 cet arr\u00eat, \u00e9tablissant un accord sur une surveillance accrue des complications h\u00e9patiques et un traitement \u00e0 court terme par st\u00e9ro\u00efdes si n\u00e9cessaire.<\/p>\n
Les analystes de William Blair, Myles Minter et John Boyle, ont not\u00e9 que la plateforme d’\u00e9dition de g\u00e8nes in vivo d’Intellia a engendr\u00e9 plusieurs \u00e9l\u00e9vations des enzymes h\u00e9patiques lors des essais du nex-z. Bien que similitudes existent concernant l’administration et le payload g\u00e9n\u00e9tique entre les deux traitements, il est difficile d’\u00e9valuer si les probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 aff\u00e9rents au nex-z affectent lonvo-z. N\u00e9anmoins, ils estiment que le profil d’innocuit\u00e9 du traitement pour l’AOH est encourageant pour une future approbation.<\/p>\n
“Bien que nous anticipions davantage de donn\u00e9es lors de l’EAACI, le profil d’efficacit\u00e9 de lonvo-z semble prometteur face \u00e0 la concurrence,” ont comment\u00e9 les analystes. “La distinction de cette th\u00e9rapie et son attractivit\u00e9 pour les patients et cliniciens par rapport aux options prophylactiques chroniques seront cruciales.” Ils soulignent aussi que le tarif de cette th\u00e9rapie novatrice pourrait d\u00e9passer celui des traitements injectables chroniques actuellement approuv\u00e9s.<\/p>\n
Parmi ces autres options, on retrouve le traitement g\u00e9n\u00e9tique approuv\u00e9 l’\u00e9t\u00e9 dernier, Dawnzera, d\u00e9velopp\u00e9 par Ionis Pharmaceuticals, qui pr\u00e9vient les crises d’AOH par l’interm\u00e9diaire d’un auto-injecteur \u00e0 des co\u00fbts annuels consid\u00e9rables.<\/p>\n
La demande d’Intellia pour l’approbation du lonvo-z \u00e0 la FDA est une soumission continue, et la soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit d’achever ce processus au second semestre de cette ann\u00e9e. Si cette demande est accept\u00e9e, Intellia pr\u00e9voit de lancer lonvo-z au premier semestre 2027.<\/p>\n
Photo : Yuichiro Chino, Getty Images<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Intellia Therapeutics a annonc\u00e9 que son m\u00e9dicament exp\u00e9rimental, utilisant la technologie CRISPR pour modifier les…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1485,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-1484","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1484","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1484"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1484\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1486,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1484\/revisions\/1486"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1485"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1484"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1484"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1484"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}