Madrigal Pharmaceuticals a r\u00e9cemment fait \u00e9voluer sa strat\u00e9gie en int\u00e9grant un nouveau traitement \u00e0 base de petits ARN interf\u00e9rents (siARN) dans son pipeline d\u00e9di\u00e9 \u00e0 la st\u00e9atose h\u00e9patique MASH. L’entreprise a acquis les droits de l’ARO-PNPLA3 d’Arrowhead Pharmaceuticals, une th\u00e9rapie qui utilise des siARN pour cibler un g\u00e8ne mut\u00e9 et r\u00e9duire l’accumulation de graisse dans le foie, une condition pouvant mener \u00e0 une inflammation et \u00e0 des complications s\u00e9v\u00e8res.<\/p>\n
Le concept de la th\u00e9rapie siARN repose sur l’utilisation de courtes s\u00e9quences d’ARN pour inhiber la production de prot\u00e9ines probl\u00e9matiques. Cette modalit\u00e9 a d\u00e9j\u00e0 montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs dans le traitement de maladies h\u00e9patiques rares et pourrait maintenant avoir un impact sur une population de patients beaucoup plus large souffrant de MASH. Les r\u00e9sultats des essais de phase 1 ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 une r\u00e9duction de 46 % de la graisse h\u00e9patique chez les patients porteurs de la mutation PNPLA3, ainsi qu’une bonne tol\u00e9rance de la th\u00e9rapie.<\/p>\n
Originellement d\u00e9velopp\u00e9 par Johnson & Johnson dans le cadre d\u2019une collaboration avec Arrowhead, ARO-PNPLA3 a \u00e9t\u00e9 restitu\u00e9 \u00e0 Arrowhead en 2023, suite \u00e0 une r\u00e9\u00e9valuation des priorit\u00e9s de son pipeline. Le m\u00e9dicament est d\u00e9sormais sous l’\u00e9gide de Madrigal, qui envisage s\u00e9rieusement de l’associer \u00e0 Rezdiffra, son m\u00e9dicament phare r\u00e9cemment approuv\u00e9 par la FDA pour MASH. Depuis son approbation, Rezdiffra a connu une forte adoption sur le march\u00e9, avec des pr\u00e9visions de revenus atteignant pr\u00e8s de 958,4 millions de dollars pour 2025.<\/p>\n
Les ambitions de Madrigal pour \u00e9largir son approche de traitement incluent \u00e9galement d’autres candidats prometteurs. L’entreprise a r\u00e9cemment sign\u00e9 des accords pour des agonistes de GLP-1 et d’autres th\u00e9rapies ciblant diff\u00e9rents m\u00e9canismes impliqu\u00e9s dans le MASH. En effet, des investissements consid\u00e9rables ont \u00e9t\u00e9 engag\u00e9s pour s\u00e9curiser des collaborations portant sur des th\u00e9rapies siARN qui pourraient compl\u00e9ter son arsenal th\u00e9rapeutique.<\/p>\n
Dans le cadre de l’accord avec Arrowhead, Madrigal s’est engag\u00e9e \u00e0 verser 25 millions de dollars d’avance, en plus de potentiels 975 millions de dollars additionnels li\u00e9s \u00e0 la r\u00e9alisation d’\u00e9tapes cliniques. Cela souligne la volont\u00e9 de Madrigal d’explorer les th\u00e9rapies ciblant des facteurs de risque g\u00e9n\u00e9tiques, notamment la mutation PNPLA3, qui touche environ 30 % des patients avec MASH avanc\u00e9.<\/p>\n
Les analystes du secteur consid\u00e8rent cet accord comme une d\u00e9marche pragmatique, surtout compte tenu des preuves de s\u00e9curit\u00e9 \u00e9tablies lors des essais pr\u00e9alables. Thomas Smith, analyste chez Leerink Partners, a not\u00e9 que l’acquisition renfor\u00e7ait la position de Madrigal en tant que leader dans le traitement du MASH, avec des perspectives int\u00e9ressantes pour des combinaisons de traitements \u00e0 venir.<\/p>\n
Madrigal pr\u00e9voit de fournir plus d\u2019informations sur son accord commercial et ses r\u00e9sultats financiers lors de son appel trimestriel, pr\u00e9vu pour le 6 mai 2026.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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