Une th\u00e9rapie par ARN d\u00e9velopp\u00e9e par Novartis a montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs en r\u00e9duisant les niveaux sanguins d’une prot\u00e9ine consid\u00e9r\u00e9e comme un indicateur biologique de la dystrophie musculaire facioscapulo-hum\u00e9rale (FSHD), soutenant ainsi une \u00e9ventuelle demande d’approbation r\u00e9glementaire rapide pour ce traitement rare. Les r\u00e9sultats d’essais cliniques, pr\u00e9sent\u00e9s par l’entreprise, pourraient faire progresser le delpacibart braxlosiran (del-brax) vers le march\u00e9.<\/p>\n
La FSHD, maladie g\u00e9n\u00e9tique r\u00e9sultant de mutations qui activent le g\u00e8ne DUX4, entra\u00eene la production de prot\u00e9ines endommageant les muscles, provoquant ainsi une faiblesse musculaire progressive. Actuellement, les options de traitement se concentrent principalement sur la gestion des sympt\u00f4mes, laissant souvent les patients d\u00e9pendants d’un fauteuil roulant \u00e0 mesure que la maladie progresse.<\/p>\n
Le del-brax, qui fait partie d’une nouvelle classe de th\u00e9rapies appel\u00e9es conjugu\u00e9s d’anticorps et d’oligonucl\u00e9otides (AOC), utilise un anticorps pour cibler et d\u00e9livrer un oligonucl\u00e9otide capable de modifier la fonction de l\u2019ARN. Cette approche vise \u00e0 r\u00e9duire l’expression de l’ARN messager DUX4, limitant ainsi la production de prot\u00e9ines nuisibles aux muscles.<\/p>\n
Bien que Novartis n’ait pas divulgu\u00e9 de chiffres pr\u00e9cis, la soci\u00e9t\u00e9 a annonc\u00e9 que le del-brax avait atteint son objectif principal de r\u00e9duire les taux de cDUX, un biomarqueur cl\u00e9 pour la FSHD, dans le cadre de la cohorte biomarqueur de l’\u00e9tude de phase 1\/2 contr\u00f4l\u00e9e par placebo, nomm\u00e9e FORTITUDE. En outre, les r\u00e9sultats indiquent une baisse des niveaux de cr\u00e9atine kinase, un autre biomarqueur associ\u00e9 aux dommages musculaires, ce qui r\u00e9pond \u00e0 un objectif secondaire de l’essai.<\/p>\n
Des pr\u00e9c\u00e9dents r\u00e9sultats de phase 1\/2 avaient d\u00e9j\u00e0 montr\u00e9 que le del-brax permettait de r\u00e9duire l’expression de DUX4 et indiquaient d’\u00e9ventuels signes d’am\u00e9lioration de la fonction musculaire. Avidity Biosciences, la soci\u00e9t\u00e9 \u00e0 l’origine du d\u00e9veloppement du del-brax, a lanc\u00e9 un essai clinique de phase 3 qui pourrait servir d’\u00e9tude de confirmation pour ce traitement, si une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e est obtenue. Ce nouvel essai inclura des \u00e9valuations sur la mobilit\u00e9 fonctionnelle et la force musculaire, en plus des tests de r\u00e9duction du cDUX. Tous les participants auront la possibilit\u00e9 de rejoindre une \u00e9tude de prolongation ouverte o\u00f9 ils recevront le m\u00e9dicament \u00e0 l’\u00e9tude.<\/p>\n
Lors de l’annonce des r\u00e9sultats, Nazem Atassi, responsable mondial du d\u00e9veloppement des neurosciences et de la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez Novartis, a d\u00e9clar\u00e9 que l’entreprise examinait l’int\u00e9gralit\u00e9 des donn\u00e9es concernant le del-brax en vue de discussions avec les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires internationales.<\/p>\n
Atassi a \u00e9galement soulign\u00e9 que les donn\u00e9es de la cohorte FORTITUDE confirment l’engagement cible et la protection musculaire observ\u00e9s dans les essais pr\u00e9c\u00e9dents, validant ainsi le sch\u00e9ma posologique utilis\u00e9 dans l’\u00e9tude de phase 3 et renfor\u00e7ant l’id\u00e9e que le del-brax pourrait offrir un impact consid\u00e9rable aux patients souffrant de FSHD.<\/p>\n
Bien que les neurosciences repr\u00e9sentent un domaine th\u00e9rapeutique cl\u00e9 pour Novartis, ce segment reste limit\u00e9 en termes de revenus. Dans un effort de d\u00e9veloppement commercial, l’entreprise a r\u00e9cemment acquis Avidity pour 12 milliards de dollars. En plus du del-brax, cette acquisition a permis de r\u00e9cup\u00e9rer deux autres AOC en d\u00e9veloppement pour des maladies neuromusculaires, \u00e0 savoir le delpacibart zotadirsen et le delpacibart etedesiran. Le PDG de Novartis, Vas Narasimhan, a not\u00e9 que ces trois th\u00e9rapies devraient \u00eatre lanc\u00e9es d’ici 2030, avec des attentes de succ\u00e8s pour les traitements FSHD et DM1.<\/p>\n
Photo: Sebastien Bozon\/AFP, via Getty Images<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Une th\u00e9rapie par ARN d\u00e9velopp\u00e9e par Novartis a montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs en r\u00e9duisant les…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1977,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-1976","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1976","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1976"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1976\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1978,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1976\/revisions\/1978"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1977"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1976"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1976"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1976"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}