Amgen d\u00e9fend un m\u00e9dicament destin\u00e9 aux maladies rares, Tavneos, que la FDA envisage de retirer du march\u00e9 en raison de pr\u00e9occupations li\u00e9es \u00e0 la s\u00e9curit\u00e9 et \u00e0 des manipulations pr\u00e9sum\u00e9es des essais cliniques. Dans sa d\u00e9fense, la soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9sentera une nouvelle analyse des donn\u00e9es essentielles qui avaient initialement soutenu l’approbation de ce produit il y a cinq ans.<\/p>\n
Dans une lettre adress\u00e9e \u00e0 la FDA, Amgen a demand\u00e9 une audience concernant la proposition de retrait de l’approbation du m\u00e9dicament, dat\u00e9e du 1er juin, respectant ainsi la date limite impos\u00e9e par l\u2019agence. Cette communication a \u00e9t\u00e9 rendue publique par la FDA jeudi dernier.<\/p>\n
Tavneos a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9 par ChemoCentryx, une soci\u00e9t\u00e9 que Amgen a acquise pour 3,7 milliards de dollars en 2022. Ce traitement oral est con\u00e7u pour inhiber le r\u00e9cepteur C5a du syst\u00e8me du compl\u00e9ment, un composant du syst\u00e8me immunitaire. Tavneos offre l\u2019un des rares traitements contre la vascularite li\u00e9e aux anticorps anti-neutrophiles cytoplasmiques (ANCA), des troubles inflammatoires susceptibles d\u2019endommager les vaisseaux sanguins et les organes, principalement les reins. Toutefois, la FDA \u00e9met des doutes croissants concernant les risques de l\u00e9sions h\u00e9patiques associ\u00e9s \u00e0 ce m\u00e9dicament.<\/p>\n
La toxicit\u00e9 h\u00e9patique, un risque connu, figure sur l\u2019\u00e9tiquette de Tavneos depuis son approbation en 2021, mais elle est mentionn\u00e9e dans la section \u00ab Avertissements et pr\u00e9cautions \u00bb sans b\u00e9n\u00e9ficier d\u2019un encadr\u00e9 noir plus s\u00e9v\u00e8re. Des interrogations sur la validit\u00e9 des essais cliniques du m\u00e9dicament ont \u00e9merg\u00e9 l\u2019ann\u00e9e derni\u00e8re, suite \u00e0 un proc\u00e8s pour fraude en valeurs mobili\u00e8res contre ChemoCentryx. Dans un avis de la FDA proposant le retrait de l\u2019approbation de Tavneos, il est not\u00e9 qu’un rapport d’expert a soulign\u00e9 que l’analyse statistique de l’\u00e9tude principale n’avait pas atteint l’objectif primaire de l’essai. Ce rapport indique \u00e9galement que le personnel de ChemoCentryx avait effectu\u00e9 des ajustements concernant neuf participants \u00e0 l\u2019essai, dont cinq ont vu leurs r\u00e9sultats cliniques changer de \u00ab pas en r\u00e9mission prolong\u00e9e \u00bb \u00e0 \u00ab en r\u00e9mission prolong\u00e9e \u00bb. La FDA a pr\u00e9cis\u00e9 que ChemoCentryx avait soumis la demande de nouveau m\u00e9dicament sans divulguer ces modifications.<\/p>\n
En juillet dernier, la FDA a demand\u00e9 des explications \u00e0 Amgen, dont la r\u00e9ponse a confirm\u00e9 des all\u00e9gations factuelles importantes contenues dans le rapport judiciaire. Amgen a \u00e9galement soutenu que les donn\u00e9es de Tavneos \u00e9taient correctes et que les d\u00e9cisions prises \u00e9taient appropri\u00e9es, ce que la FDA conteste.<\/p>\n
\u00ab Le directeur de division ignorait que les faits sur lesquels il s\u2019appuyait \u00e9taient fallacieux \u2013 en l’absence de manipulation, les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude n\u2019\u00e9taient pas significatifs sur l\u2019analyse de sup\u00e9riorit\u00e9 \u00e0 la semaine 52, et les proc\u00e9dures de garantie des essais n’ont pas \u00e9t\u00e9 respect\u00e9es \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 la FDA dans son avis. \u00ab S’il avait \u00e9t\u00e9 inform\u00e9 de ces faits, il n’aurait pas recommand\u00e9 l\u2019approbation. \u00bb<\/p>\n
En f\u00e9vrier, Amgen a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que la FDA lui avait demand\u00e9 de retirer volontairement Tavneos du march\u00e9 am\u00e9ricain en raison de pr\u00e9occupations de s\u00e9curit\u00e9 et d’une r\u00e9\u00e9valuation des donn\u00e9es des essais. La soci\u00e9t\u00e9 a exprim\u00e9 sa confiance dans le profil risque-b\u00e9n\u00e9fice de son m\u00e9dicament et a d\u00e9cid\u00e9 de poursuivre sa commercialisation. \u00c0 la fin mars, la FDA a \u00e9mis une alerte de s\u00e9curit\u00e9 concernant des cas de l\u00e9sions h\u00e9patiques graves, parfois mortelles, associ\u00e9s \u00e0 Tavneos, principalement au Japon.<\/p>\n
Les proc\u00e9dures de la FDA permettent \u00e0 une entreprise de demander une audience sur une proposition de retrait, ce qu\u2019a fait Amgen dans sa correspondance du 1er juin. En attendant, Tavneos restera accessible aux patients. L\u2019essai clinique de phase 3 de Tavneos a \u00e9t\u00e9 g\u00e9r\u00e9 par Medpace, et Amgen a command\u00e9 une analyse ind\u00e9pendante \u00e0 l\u2019Institut de recherche clinique de Duke (DCRI), qui fait partie de la Duke University School of Medicine et op\u00e8re en tant qu’organisme de recherche sous contrat (CRO).<\/p>\n
Les r\u00e9sultats de l\u2019analyse du DCRI et d’autres documents appuyant la demande d’audience d’Amgen doivent \u00eatre soumis avant le 29 juin, date limite \u00e9galement pour les commentaires publics. Des t\u00e9moignages de patients ayant b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 de Tavneos ainsi que des avis favorables de cliniciens ont \u00e9t\u00e9 exprim\u00e9s, soulignant l’importance du m\u00e9dicament face \u00e0 des options de traitement limit\u00e9es pour la vascularite associ\u00e9e aux ANCA.<\/p>\n
Bien que les revenus de Tavneos ne soient pas encore significatifs pour Amgen, les ventes continuent d’augmenter, atteignant 459 millions de dollars en 2025, soit une hausse de 62 % par rapport \u00e0 l’ann\u00e9e pr\u00e9c\u00e9dente. Alors que ChemoCentryx avait esp\u00e9r\u00e9 que Tavneos aurait des applications dans divers troubles inflammatoires, le seul essai clinique actuellement inscrit dans le pipeline d’Amgen est un essai de phase 3 visant \u00e0 \u00e9tendre l’approbation aux enfants.<\/p>\n
D\u00e9but juin, Amgen a diffus\u00e9 une d\u00e9claration aux cliniciens, affirmant sa confiance dans le profil b\u00e9n\u00e9fice-risque de Tavneos, en se basant sur des donn\u00e9es cliniques, une surveillance post-commercialisation et des preuves issues de plus de 8 000 patients trait\u00e9s.<\/p>\n
\u00ab Les preuves collectives montrent que Tavneos soutient la r\u00e9mission, r\u00e9duit le risque de rechute et am\u00e9liore les fonctions r\u00e9nales tout en minimisant l’exposition aux glucocortico\u00efdes et les toxicit\u00e9s associ\u00e9es \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 la soci\u00e9t\u00e9.<\/p>\n
Photo : Patrick T. Fallon\/Bloomberg, via Getty Images<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Amgen d\u00e9fend un m\u00e9dicament destin\u00e9 aux maladies rares, Tavneos, que la FDA envisage de retirer…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1986,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-1985","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1985","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1985"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1985\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1987,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1985\/revisions\/1987"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1986"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1985"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1985"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1985"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}