UniQure, une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique n\u00e9erlandaise, a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que la FDA a valid\u00e9 ses donn\u00e9es cliniques pour sa th\u00e9rapie g\u00e9nique AMT-130, destin\u00e9e \u00e0 traiter la maladie de Huntington, ouvrant ainsi la voie \u00e0 une soumission r\u00e9glementaire. Cette d\u00e9cision marque un revirement significatif par rapport \u00e0 la position de l’agence, qui avait recommand\u00e9 un essai clinique suppl\u00e9mentaire il y a quelques mois, une exigence jug\u00e9e impraticable et potentiellement contraire \u00e0 l’\u00e9thique par de nombreux experts.<\/p>\n
La pr\u00e9c\u00e9dente recommandation de la FDA, \u00e9mise sous la direction de l’ancien commissaire Marty Makary et du directeur du Centre de recherche sur l’\u00e9valuation des produits biologiques Vinay Prasad, a depuis \u00e9t\u00e9 r\u00e9\u00e9valu\u00e9e, tant celui-ci que Prasad ayant quitt\u00e9 l’agence. UniQure a soulign\u00e9 que ce changement d’avis fait suite \u00e0 un dialogue continu avec la FDA. La soci\u00e9t\u00e9 vise d\u00e9sormais \u00e0 obtenir une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e pour l’AMT-130, qui pourrait devenir le premier traitement approuv\u00e9 pour cette maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative rare.<\/p>\n
L’AMT-130 fonctionne en utilisant un virus modifi\u00e9 pour introduire un micro-ARN dans les cellules c\u00e9r\u00e9brales, inhibant ainsi le g\u00e8ne responsable de la production d’un fragment prot\u00e9ique toxique li\u00e9 \u00e0 la maladie de Huntington. Le traitement n\u00e9cessite une intervention chirurgicale pour administrer le produit via un microcath\u00e9ter, une proc\u00e9dure invasive qui implique des perforations cr\u00e2niennes. Dans le cadre d’une \u00e9tude ouverte de phase 1\/2, l’AMT-130 a \u00e9t\u00e9 compar\u00e9 \u00e0 un contr\u00f4le externe, une m\u00e9thode fr\u00e9quente dans les essais cliniques sur les maladies rares et le cancer, o\u00f9 le recours \u00e0 un placebo pose des consid\u00e9rations \u00e9thiques significatives.<\/p>\n
Les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires ant\u00e9rieures de la FDA avaient d\u00e9j\u00e0 reconnu que la conception de l’essai, int\u00e9grant un contr\u00f4le externe, pouvait justifier une soumission r\u00e9glementaire. En septembre dernier, UniQure a d\u00e9clar\u00e9 avoir obtenu des r\u00e9sultats d\u00e9montrant un ralentissement statistiquement significatif de la progression de la maladie, ainsi qu’une baisse des niveaux sanguins d’une prot\u00e9ine associ\u00e9e \u00e0 la neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence.<\/p>\n
Au cours de discussions avec la FDA concernant une \u00e9ventuelle demande de licence de produit biologique pour l’AMT-130, UniQure avait pr\u00e9c\u00e9demment \u00e9t\u00e9 inform\u00e9e que les donn\u00e9es accumul\u00e9es n\u2019\u00e9taient pas suffisantes, et la FDA avait recommand\u00e9 un essai en double aveugle qui impliquerait une chirurgie fictive pour le groupe t\u00e9moin, une approche consid\u00e9r\u00e9e comme \u00e9thiquement probl\u00e9matique par plusieurs observateurs.<\/p>\n
Si l’AMT-130 re\u00e7oit une approbation rapide de la FDA, un essai de confirmation devra \u00eatre men\u00e9 apr\u00e8s sa commercialisation. UniQure a d\u00e9clar\u00e9 qu’elle \u00e9tait en discussions avec la FDA pour convenir de la conception de cette \u00e9tude, souhaitant arriver \u00e0 un accord avant la soumission r\u00e9glementaire. La soci\u00e9t\u00e9 envisage d\u2019utiliser une th\u00e9rapie standard pour le groupe t\u00e9moin plut\u00f4t qu’une intervention factice. UniQure pr\u00e9voit de soumettre sa demande \u00e0 la FDA pour l’AMT-130 dans le troisi\u00e8me trimestre de cette ann\u00e9e.<\/p>\n
“Les donn\u00e9es cliniques robustes et coh\u00e9rentes g\u00e9n\u00e9r\u00e9es jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent nous donnent une grande confiance dans le potentiel de ce produit \u00e0 apporter une diff\u00e9rence significative pour les patients”, a d\u00e9clar\u00e9 Matt Kapusta, PDG d’UniQure. “Nous restons d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 fournir l’AMT-130 aux patients et \u00e0 leurs familles aussi rapidement et de mani\u00e8re responsable que possible, tant aux \u00c9tats-Unis qu’\u00e0 l’international.”<\/p>\n
Au pr\u00e9alable, UniQure avait pr\u00e9vu de soumettre sa demande \u00e0 la FDA pour l’AMT-130 au premier trimestre 2026. Un analyste de Leerink Partners a not\u00e9 qu’un report de deux trimestres \u00e9tait “fondamentalement le meilleur sc\u00e9nario que nous aurions pu esp\u00e9rer”.<\/p>\n
UniQure s’inscrit dans une tendance de r\u00e9\u00e9valuation par la FDA des d\u00e9cisions ant\u00e9rieures. Des entreprises comme Capricor Therapeutics et Pierre Fabre s’efforcent \u00e9galement d’obtenir des approbations de produits apr\u00e8s avoir re\u00e7u des r\u00e9ponses n\u00e9gatives de l’agence. Le mois dernier, Replimune a annonc\u00e9 son intention de soumettre \u00e0 nouveau son dossier pour son produit RP1, suite \u00e0 des discussions productives avec la FDA.<\/p>\n
Les derni\u00e8res nouvelles d’UniQure pourraient signaler un changement dans l’approche r\u00e9glementaire de la FDA, maintenant dirig\u00e9e par une administration int\u00e9rimaire qui semble montrer une flexibilit\u00e9 accrue dans l’examen des applications pour des traitements dans des domaines o\u00f9 des pr\u00e9occupations avaient \u00e9t\u00e9 soulev\u00e9es auparavant.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
UniQure, une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique n\u00e9erlandaise, a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que la FDA a valid\u00e9 ses donn\u00e9es…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2031,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-2030","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2030","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2030"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2030\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2032,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2030\/revisions\/2032"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2031"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2030"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2030"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2030"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}