La FDA a approuv\u00e9 olezarsen, commercialis\u00e9 sous le nom de Tryngolza, comme premier et unique traitement pour r\u00e9duire les triglyc\u00e9rides et le risque de pancr\u00e9atite aigu\u00eb chez les patients souffrant d’hypertriglyc\u00e9rid\u00e9mie s\u00e9v\u00e8re (sHTG). D\u00e9velopp\u00e9e par Ionis Pharmaceuticals, cette th\u00e9rapie ciblant l’ARN repr\u00e9sente une avanc\u00e9e significative dans la gestion de cette maladie m\u00e9tabolique grave.<\/p>\n
La d\u00e9cision r\u00e9glementaire, annonc\u00e9e mercredi, autorise l’utilisation de Tryngolza en compl\u00e9ment d’un r\u00e9gime alimentaire et d’un programme d’exercice pour les adultes atteints de sHTG. La FDA a valid\u00e9 deux doses du m\u00e9dicament, administr\u00e9es mensuellement via un dispositif d’auto-injection. Ionis, dont le si\u00e8ge est \u00e0 Carlsbad, en Californie, a indiqu\u00e9 que le produit devrait \u00eatre disponible en juillet.<\/p>\n
L’hypertriglyc\u00e9rid\u00e9mie s\u00e9v\u00e8re se caract\u00e9rise par des niveaux excessifs de triglyc\u00e9rides dans le sang, r\u00e9sultant de divers facteurs, notamment l’ob\u00e9sit\u00e9, des choix de mode de vie, et des pr\u00e9dispositions g\u00e9n\u00e9tiques. Les patients atteints de sHTG pr\u00e9sentent un risque accru de complications cardiovasculaires, la pancr\u00e9atite aigu\u00eb \u00e9tant la plus grave. Cette maladie, qui se traduit par une inflammation soudaine du pancr\u00e9as, entra\u00eene souvent des douleurs abdominales s\u00e9v\u00e8res n\u00e9cessitant une hospitalisation. Selon Ionis, environ 3 millions de personnes aux \u00c9tats-Unis sont touch\u00e9es par cette condition.<\/p>\n
La conception de Tryngolza vise \u00e0 diminuer la production d’apolipoprot\u00e9ine C-III (apoc-III), une prot\u00e9ine cl\u00e9 produite par le foie qui r\u00e9gule le m\u00e9tabolisme des triglyc\u00e9rides. Le m\u00e9dicament agit comme un oligonucl\u00e9otide antisens, se liant \u00e0 l’ARN messager d’apoc-III, le d\u00e9gradant afin d’abaisser ses niveaux dans le sang et d’augmenter l’\u00e9limination des triglyc\u00e9rides.<\/p>\n
La demande de Tryngolza aupr\u00e8s de la FDA s’est appuy\u00e9e sur deux essais cliniques de phase 3, qui ont d\u00e9montr\u00e9 une r\u00e9duction des niveaux de triglyc\u00e9rides \u00e0 jeun allant jusqu’\u00e0 72 % par rapport \u00e0 un placebo, mesur\u00e9e \u00e0 six mois avec des r\u00e9sultats soutenus \u00e0 12 mois. De plus, le m\u00e9dicament a significativement diminu\u00e9 les incidents de pancr\u00e9atite aigu\u00eb de 91 %. Les effets ind\u00e9sirables les plus fr\u00e9quemment rapport\u00e9s incluent des r\u00e9actions au site d’injection et une \u00e9l\u00e9vation des enzymes h\u00e9patiques, ce qui incite \u00e0 un suivi appropri\u00e9 chez les patients trait\u00e9s. D’autres r\u00e9sultats des essais ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s r\u00e9cemment dans le New England Journal of Medicine.<\/p>\n
Tryngolza avait \u00e9t\u00e9 initialement approuv\u00e9 en 2024 pour traiter le syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale (FCS), une forme rare et h\u00e9r\u00e9ditaire de sHTG. Les patients atteints de FCS constituent un sous-ensemble beaucoup plus restreint, estim\u00e9 \u00e0 environ 3 000 individus aux \u00c9tats-Unis, dont la plupart restent non diagnostiqu\u00e9s.<\/p>\n
Ionis pr\u00e9voit des ventes de Tryngolza atteignant 107,5 millions de dollars en 2025 pour le traitement du FCS. Bien que des pr\u00e9visions de ventes pour l’ann\u00e9e en cours soient comprises entre 100 et 110 millions de dollars, le plus vaste march\u00e9 du sHTG pourrait placer le produit sur une trajectoire de croissance significative, avec des ventes maximales potentiellement d\u00e9passant 3 milliards de dollars selon les projections d’Ionis.<\/p>\n
Le d\u00e9veloppement de Tryngolza constitue une part essentielle de la strat\u00e9gie commerciale d’Ionis, qui a traditionnellement collabor\u00e9 avec d’autres entreprises pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de ses m\u00e9dicaments ax\u00e9s sur l’ARN. Avec Tryngolza, Ionis marketing et d\u00e9veloppe d\u00e9sormais ses propres actifs. La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9galement obtenu l’approbation de la FDA pour Dawnzera, un autre oligonucl\u00e9otide antisens destin\u00e9 \u00e0 pr\u00e9venir les crises d’angio-\u0153d\u00e8me h\u00e9r\u00e9ditaire.<\/p>\n
Dans une note de recherche, les analystes de William Blair, Myles Minter et John Boyle, ont not\u00e9 que l\u2019approbation de Tryngolza pour le sHTG \u00e9tait attendue, compte tenu des r\u00e9sultats des essais cliniques. Cependant, la r\u00e9action des march\u00e9s, relative \u00e0 l\u2019\u00e9volution du cours de l\u2019action d’Ionis, pourrait s\u2019expliquer par une attention accrue envers les donn\u00e9es \u00e0 venir concernant une th\u00e9rapie concurrente d\u00e9velopp\u00e9e par Arrowhead Pharmaceuticals. Les r\u00e9sultats d’essai cl\u00e9s pour cette th\u00e9rapie dans le traitement du sHTG sont attendus dans les mois \u00e0 venir.<\/p>\n
Le prix initial propos\u00e9 pour Tryngolza \u00e9tait de 595 000 dollars par an, mais Ionis a depuis ajust\u00e9 ce montant \u00e0 40 000 dollars par an. Les analystes estiment que cette r\u00e9vison de prix n\u2019affectera pas de mani\u00e8re significative les r\u00e9sultats financiers d’Ionis.<\/p>\n
\u00ab L’expansion de Tryngolza sur le march\u00e9 du sHTG devrait g\u00e9n\u00e9rer une croissance substantielle gr\u00e2ce \u00e0 l’\u00e9lan de son lancement et \u00e0 la r\u00e9duction du risque de pancr\u00e9atite, \u00bb ont d\u00e9clar\u00e9 les analystes de William Blair. Ils ajoutent : \u00ab Nous sommes convaincus que le volume des prescriptions surpassera de loin la r\u00e9vision du prix catalogue. \u00bb<\/p>\n
Photo de Ionis Pharmaceuticals<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La FDA a approuv\u00e9 olezarsen, commercialis\u00e9 sous le nom de Tryngolza, comme premier et unique…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2100,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-2099","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2099","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2099"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2099\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2101,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2099\/revisions\/2101"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2100"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2099"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2099"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2099"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}