La Food and Drug Administration (FDA) a approuv\u00e9 un nouveau traitement pour une maladie auto-immune rare qui affecte les reins, le m\u00e9dicament Trutakna de Vera Therapeutics, un innovant de premi\u00e8re cat\u00e9gorie. Ce m\u00e9dicament se distingue des traitements ant\u00e9rieurs par son approche visant \u00e0 cibler deux prot\u00e9ines sp\u00e9cifiques impliqu\u00e9es dans la pathologie.<\/p>\n
Cette d\u00e9cision, annonc\u00e9e mardi, permet le traitement des adultes atteints de n\u00e9phropathie primaire \u00e0 immunoglobuline A (IgAN) pr\u00e9sentant un risque de progression de la maladie. L’atacicept, le premier produit commercial de Vera Therapeutics bas\u00e9 \u00e0 Brisbane, en Californie, sera administr\u00e9 sous forme d’injection hebdomadaire.<\/p>\n
L’IgAN se manifeste par une surproduction d’anticorps, entra\u00eenant une accumulation dans les reins, qui provoque inflammation et dommages organiques. Sans traitement, cette affection peut mener \u00e0 une insuffisance r\u00e9nale terminale. Pendant des d\u00e9cennies, les traitements standard \u00e9taient principalement des m\u00e9dicaments antihypertenseurs et des corticost\u00e9ro\u00efdes, utilis\u00e9s hors AMM pour g\u00e9rer la progression de la maladie. De r\u00e9centes recherches ont cependant ouvert la voie \u00e0 de nouvelles th\u00e9rapies cibl\u00e9es pour les troubles r\u00e9naux.<\/p>\n
Trutakna est con\u00e7u pour inhiber le facteur d’activation des cellules B (BAFF) et le ligand APRIL, des prot\u00e9ines qui favorisent la production d’auto-anticorps dans des affections auto-immunes, dont l’IgAN. D\u00e9velopp\u00e9 au pr\u00e9alable par Merck KGaA, le traitement a r\u00e9ussi des essais cliniques interm\u00e9diaires pour diverses maladies auto-immunes avant que Vera ne rach\u00e8te les droits mondiaux sur la mol\u00e9cule en 2020.<\/p>\n
Un essai de phase 3 contr\u00f4l\u00e9 par placebo a \u00e9t\u00e9 men\u00e9 pour \u00e9valuer l’efficacit\u00e9 de Trutakna, l’objectif principal \u00e9tant de mesurer la prot\u00e9inurie, un indicateur cl\u00e9 de la fonction r\u00e9nale. Les r\u00e9sultats des neuf mois ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 une r\u00e9duction moyenne de 42 % de la prot\u00e9inurie chez les patients trait\u00e9s avec Trutakna par rapport au groupe placebo, des r\u00e9sultats jug\u00e9s statistiquement et cliniquement significatifs. Globalement, le m\u00e9dicament a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9, les effets ind\u00e9sirables les plus fr\u00e9quents \u00e9tant des infections et des r\u00e9actions au site d’injection. Les r\u00e9sultats complets de cette phase 3 ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s en novembre dernier dans le New England Journal of Medicine.<\/p>\n
La mesure de la prot\u00e9inurie est un crit\u00e8re d’\u00e9valuation substitutif qui a facilit\u00e9 l’approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de Trutakna, similaire \u00e0 celle accord\u00e9e \u00e0 d’autres th\u00e9rapies IgAN. Tarpeyo de Calliditas Therapeutics a \u00e9t\u00e9 le premier traitement \u00e0 recevoir une approbation par la FDA en 2021 pour cette indication. Plusieurs autres th\u00e9rapies cibl\u00e9es, telles que Filspari de Travere Therapeutics et Fabhalta d’Otsuka, ont \u00e9galement obtenu des approbations r\u00e9centes.<\/p>\n
Trutakna se positionne sur un march\u00e9 d\u00e9j\u00e0 dynamique, avec la r\u00e9cente approbation de Voyxact d’Otsuka, un anticorps monoclonal qui bloque APRIL. La soci\u00e9t\u00e9 a fix\u00e9 un prix catalogue annuel de 425 000 $ pour Trutakna, d\u00e9passant celui de 390 000 $ de Voyxact, soulignant la strat\u00e9gie de Vera mise sur la dualit\u00e9 d’inhibition. Toutefois, le povetacicept de Vertex Pharmaceuticals, con\u00e7u pour bloquer simultan\u00e9ment BAFF et APRIL, est d\u00e9j\u00e0 en cours d’examen par la FDA, avec une d\u00e9cision attendue d’ici la fin novembre, ce qui pourrait intensifier la concurrence.<\/p>\n
Dans une note publi\u00e9e par l’analyste Myles Minter de William Blair, le traitement d’Otsuka a \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9 comme le principal concurrent de Trutakna pour conqu\u00e9rir le march\u00e9. Minter souligne que les r\u00e9sultats de Trutakna indiquent un taux potentiellement plus \u00e9lev\u00e9 de r\u00e9actions ind\u00e9sirables au site d’injection, et la discussion parmi les investisseurs se concentre sur les avantages potentiels d’une administration moins fr\u00e9quente de Trutakna par rapport \u00e0 Voyxact.<\/p>\n
IgAN n\u2019est que la premi\u00e8re des nombreuses maladies auto-immunes que vise Trutakna. Vera Therapeutics m\u00e8ne actuellement des essais sur d’autres affections r\u00e9nales, y compris la n\u00e9phropathie membranaire primaire et la glom\u00e9ruloscl\u00e9rose segmentaire focale. La soci\u00e9t\u00e9 a \u00e9valu\u00e9 que la double inhibition de BAFF et APRIL pourrait repr\u00e9senter un march\u00e9 potentiel de 10 milliards de dollars, touchant au moins 11 maladies auto-immunes diff\u00e9rentes.<\/p>\n
Il convient de noter qu’une approbation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e de la FDA exige que l’entreprise fournisse des donn\u00e9es cliniques suppl\u00e9mentaires pour confirmer la s\u00e9curit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament. Vera pr\u00e9voit des r\u00e9sultats d’une \u00e9tude clinique de phase 3 contr\u00f4l\u00e9e par placebo au cours du trimestre actuel, avec pour objectif de suivre l’\u00e9volution du d\u00e9bit de filtration glom\u00e9rulaire estim\u00e9 (eFGR), un autre indicateur cl\u00e9 de la fonction r\u00e9nale.<\/p>\n
Photo de Vera Therapeutics<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La Food and Drug Administration (FDA) a approuv\u00e9 un nouveau traitement pour une maladie auto-immune…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2196,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_lmt_disableupdate":"","_lmt_disable":"","footnotes":""},"categories":[19],"tags":[],"class_list":["post-2195","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-biopharma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2195","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2195"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2195\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2197,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2195\/revisions\/2197"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2196"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2195"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2195"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/naturalhealthcontent.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2195"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}