BeOne Medicines a annoncé l’approbation par la FDA de son médicament Beqalzi, le premier inhibiteur de la BCL-2 spécifiquement approuvé pour le traitement des lymphomes à cellules du manteau (MCL) récidivants ou réfractaires. Cette décision offre une nouvelle option thérapeutique aux patients souffrant de ce cancer sanguin rare qui, malgré la disponibilité de plusieurs traitements, connaît des rechutes fréquentes.
Ce nouveau traitement est destiné aux adultes ayant déjà reçu au moins deux lignes de traitement systémique. Beqalzi sera commercialisé par BeOne, une société biopharmaceutique basée à Bâle, en Suisse. Avec cette approbation, BeOne ajoute un autre produit dans son arsenal pour rivaliser, notamment, avec un traitement à succès contre le cancer du sang de la firme AbbVie et de Genentech, filiale de Roche.
Le MCL, qui se développe à partir des lymphocytes, une forme de globules blancs, est traité en première intention par chimiothérapie, suivie d’autres options comme le Rituxan, un anticorps de Roche, et divers traitements tels que la thérapie CAR T de Gilead Sciences et les inhibiteurs de BTK, dont Calquence d’AstraZeneca et Brukinsa, un précédent succès de BeOne.
Brukinsa a enregistré un chiffre d’affaires mondial de 3,9 milliards de dollars en 2025, avec une croissance de 48,6 % par rapport à l’année précédente. Toutefois, de nouveaux traitements étaient nécessaires pour les patients ayant déjà reçu un inhibiteur de BTK.
Beqalzi est une petite molécule orale conçue pour inhiber BCL-2, une protéine souvent surexprimée dans certains cancers et responsable de la résistance à la chimiothérapie. L’approbation de Beqalzi s’appuie sur une étude de phase 1/2 ayant inclus 103 patients adultes atteints de MCL ayant déjà reçu du Rituxan et un inhibiteur de BTK. Les résultats ont montré un taux de réponse global de 52 %, avec un délai médian de réponse de 1,9 mois et une durée médiane de réponse de 15,8 mois. Des résultats préliminaires ont été présentés lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology l’année dernière.
Les effets secondaires communs rapportés comprenaient la pneumonie et la fatigue. Le Dr Michael Wang, chercheur principal de l’étude de Beqalzi et professeur au MD Anderson Cancer Center, a déclaré que les résultats cliniques renforcent l’importance du médicament en tant que « traitement fondamental du lymphome à cellules du manteau dans le contexte d’un inhibiteur post-BTK ».
Bien qu’un inhibiteur de BCL-2 soit sur le marché depuis dix ans, ce type d’approbation pour le MCL était inédit. Venclexta, commercialisé par AbbVie et Roche, a d’abord été approuvé pour d’autres types de leucémies. BeOne décrit Beqalzi comme un inhibiteur de BCL-2 de nouvelle génération, plus sélectif et plus puissant, conçu pour présenter une demi-vie plus courte, ce qui pourrait améliorer son profil de sécurité.
Beqalzi suit un schéma de dosage en augmentation progressive pour éviter le syndrome de lyse tumorale, une complication potentiellement fatale. Ce schéma d’augmentation s’étend sur quatre semaines, contrairement à Venclexta qui utilise des doses plus élevées sur cinq semaines.
Le potentiel de Beqalzi pourrait également s’étendre à d’autres cancers du sang, avec plusieurs études cliniques en cours. Selon une analyse de Leerink Partners, les ventes de Beqalzi pourraient atteindre environ 100 millions de dollars d’ici 2030 dans son indication de MCL, avec une dépendance accrue aux études portant sur son utilisation en combinaison avec Brukinsa.
La décision de la FDA concernant Beqalzi est une approbation accélérée, et un essai clinique de phase 3 pourrait servir d’étude de confirmation pour ce médicament.
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Photo de BeOne Medicines
