Les cas avancés de cancer du sein ont désormais un nouveau traitement approuvé par la FDA, le gedatolisib de Celcuity, dont l’approche innovante pourrait également présenter des applications dans un éventail plus large de tumeurs solides.
La décision réglementaire annoncée mardi couvre l’utilisation de gedatolisib pour traiter les adultes atteints d’un cancer du sein HR-positif, HER2-négatif, localement avancé ou métastatique. Ce médicament est approuvé comme traitement de deuxième intention pour les cancers ne présentant pas de mutation PIK3CA. Gedatolisib, administré par perfusion intraveineuse, est le premier produit commercial de Celcuity et sera lancé sous la marque Revtorpyk à la fin du troisième trimestre de cette année.
Le cancer du sein HR-positif et HER2-négatif constitue le sous-type le plus courant, représentant environ 70 % de tous les cas de cancer du sein, dont environ 60 % ne présentent pas les mutations PIK3CA. Celcuity, basé à Minneapolis, a développé Revtorpyk pour cibler les cancers activés par la voie de signalisation PI3K, AKT et mTOR (PAM), dont la dérégulation entraîne une croissance tumorale excessive observée dans plusieurs types de cancer, y compris le cancer du sein.
Alors que des médicaments anticancéreux déjà disponibles inhibent soit PI3K, soit mTOR de la voie PAM, Revtorpyk se distingue par sa capacité à cibler les deux en inhibant également l’AKT, un mécanisme qui pourrait offrir un avantage sur le traitement. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse durant 30 minutes les jours 1, 8 et 15 d’un cycle de traitement de 28 jours.
La décision de la FDA couvre l’utilisation de Revtorpyk en combinaison avec Faslodex, un traitement standard d’AstraZeneca pour le cancer du sein HR-positif et HER2-négatif, ainsi qu’avec Ibrance de Pfizer. Ces deux combinaisons ont été évaluées dans le cadre d’un essai clinique ouvert de phase 3, dont les résultats ont montré des bénéfices statistiquement significatifs en termes de survie sans progression. Cependant, les données de survie globale restent inexploitées.
Les effets indésirables rapportés lors de l’essai comprennent la stomatite, les réactions cutanées et l’hyperglycémie. Dans une note adressée aux investisseurs, Andrew Berens, analyste chez Leerink Partners, a exprimé des préoccupations concernant le taux d’abandon de 12 % observé pour la triple combinaison, principalement attribué à l’effet indésirable de la mucite.
Berens a souligné que la capacité des médecins à gérer efficacement la mucite sera cruciale pour le succès commercial de Revtorpyk. Initialement, il s’attendait à un lancement rapide du médicament, mais lors d’un appel téléphonique après l’approbation, les dirigeants de Celcuity ont précisé que le retard était nécessaire pour garantir un approvisionnement adéquat.
Le test de phase 3 de Revtorpyk a inclus des patientes dont le cancer présentait des mutations PIK3CA. Des données concernant ce groupe ont été présentées en juin à la réunion annuelle de l’American Society of Clinical Oncology, et Celcuity prévoit de demander l’ajout de ce groupe à l’étiquette du produit. Par la suite, la société envisage de soumettre des demandes d’approbation réglementaire à l’international.
Celcuity n’a pas encore dévoilé le prix de Revtorpyk, mais dans une présentation aux investisseurs, elle a révélé avoir engagé des discussions avec tous les principaux payeurs en amont de l’approbation pour faciliter l’obtention d’une couverture d’assurance. L’entreprise estime que le potentiel de marché pour ce médicament aux États-Unis dépasse les 10 milliards de dollars dans le cadre des traitements de première et de deuxième intention. En outre, des études supplémentaires évaluent Revtorpyk dans le traitement du cancer de la prostate et d’autres tumeurs solides.
Photo de Celcuity
