GlaxoSmithKline (GSK) a annoncé des résultats prometteurs issus d’un essai clinique pivot, révélant que les patients atteints d’un cancer rectal traités avec son médicament, le dostarlimab (nom commercial Jemperli), ont évité des interventions chirurgicales plus invasives pour retirer leurs tumeurs. La société prévoit de partager ces données avec les autorités sanitaires et se prépare à demander des approbations réglementaires, incluant un examen accéléré par la FDA.
Le dostarlimab est en cours de développement pour une sous-catégorie de cancers rectaux où les tumeurs présentent des difficultés à réparer les dommages à l’ADN. GSK a affirmé que le médicament a atteint son objectif principal lors de cette étude de phase 2, montrant un « taux de réponse complète significatif et soutenu » mesuré à 12 mois, sans fournir de chiffres précis. Cela signifie qu’aucun signe de cancer n’a été détecté un an après la fin du traitement, comme l’ont démontré des examens d’imagerie médicale, une endoscopie et un examen rectal numérique. L’entreprise a également déclaré que le profil de sécurité et de tolérabilité de Jemperli est cohérent avec des études antérieures, et des résultats détaillés seront présentés lors d’une prochaine réunion scientifique.
Jemperli, un anticorps monoclonal, agit en bloquant la protéine PD-1, qui empêche les cellules immunitaires de reconnaître les cellules cancéreuses. Ce traitement par perfusion intraveineuse est déjà approuvé pour le cancer de l’endomètre, spécifiquement dans le cadre du défaut de réparation des mésappariements (dMMR), caractéristique génétique de certains cancers qui rend les tumeurs incapables de réparer les lésions ADN. Environ 5 à 10 % des cancers rectaux présentent ce type de déficience. Dans le cas du cancer de l’endomètre, Jemperli est utilisé en association avec des chimiothérapies standards.
La chimiothérapie et la radiothérapie sont des traitements standards pour le cancer rectal, souvent indiqués avant une chirurgie, qui peut être curative mais comporte des risques de complications. Après une intervention chirurgicale, certains patients peuvent avoir besoin d’une poche de colostomie pour collecter les déchets humains, qui peut parfois devenir une solution à long terme.
Dans le contexte du cancer rectal, Jemperli pourrait permettre aux patients d’éviter la chimiothérapie, la radiothérapie et la chirurgie. Le médicament a gagné en visibilité lors de la réunion annuelle 2022 de l’American Society of Clinical Oncology, où des scientifiques de Memorial Sloan Kettering (MSK) ont présenté des résultats indiquant des réponses complètes à 100 % chez 12 patients, exemptés à la fois de radiothérapie et de chirurgie.
Suite aux résultats encourageants de MSK, GSK a lancé un essai de phase 2 plus vaste, dont des résultats intermédiaires ont été présentés lors de la réunion annuelle 2025 de l’Association américaine pour la recherche sur le cancer. Parmi les 48 patients ayant suivi six mois de traitement, tous ont obtenu une réponse clinique complète, n’exigeant aucune intervention chirurgicale pour retirer leur tumeur primitive. Ces résultats ont été publiés dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
Le test de phase 2 mené par GSK a impliqué 154 participants recevant neuf cycles du médicament en six mois. Hesham Abdullah, responsable mondial de l’oncologie, R&D chez GSK, a souligné que les résultats soutiennent le potentiel de Jemperli pour transformer le traitement du cancer rectal localement avancé qui présente la signature de réparation de l’ADN appropriée au médicament. « Aujourd’hui, pour de nombreux patients, le traitement du cancer rectal implique un fardeau considérable lié à la tolérance et aux effets durs des traitements conventionnels », a déclaré Abdullah. « Ces données montrent que certains patients peuvent éviter ces interventions tout en restant exempts de signes détectables de cancer. »
Initialement développé par AnaptysBio et autorisé à Tesaro, Jemperli a été acquis par GSK en 2018. Pour 2025, GSK prévoit un chiffre d’affaires de 861 millions de livres sterling (environ 1,1 milliard de dollars) pour Jemperli, qui deviendrait le produit oncologique le plus vendu de la société. La demande de GSK pour élargir l’étiquette de Jemperli au cancer rectal pourrait recevoir une attention rapide de la part de la FDA. L’automne dernier, la FDA a attribué à Jemperli un bon d’examen prioritaire national, réduisant ainsi le délai d’examen réglementaire à un ou deux mois, contre un délai standard de 10 mois.
Jusqu’à présent, deux médicaments anticancéreux ont été approuvés dans le cadre de ce nouveau programme de bons de la FDA, notamment Hernexeos de Boehringer Ingelheim pour le cancer du poumon non à petites cellules, ainsi que Bizengri de Partner Therapeutics pour le cholangiocarcinome.
Photo de GSK
