AstraZeneca et Daiichi Sankyo ont obtenu l’approbation de la FDA pour Datroway, un médicament destiné à traiter en première intention le cancer du sein triple négatif (TNBC), une forme particulièrement agressive de cancer. Cette approbation représente une avancée significative pour les patientes qui n’ont pas accès aux inhibiteurs PD-1/PD-L1. Datroway se distingue des traitements traditionnels, comme ceux proposés par Gilead Sciences, en offrant une option ciblée plus efficace.
La décision prise par la FDA ce vendredi couvre spécifiquement le traitement du TNBC, qui est caractérisé par l’absence de trois récepteurs importants présents dans d’autres types de cancers du sein. En conséquence, les traitements courants, comme la chimiothérapie et l’immunothérapie (par exemple Merck Keytruda), ne sont pas efficaces pour tous les patients atteints de TNBC, soulignant le besoin urgent de nouvelles thérapies.
Datroway, un conjugué anticorps-médicament (ADC), cible la protéine TROP2, fréquemment exprimée à la surface des cellules cancéreuses dans les cas de TNBC. Les données cliniques présentées à la FDA reposent sur des résultats de phase 3 montrant que Datroway a réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 43 % par rapport à la chimiothérapie. Pour les patientes atteintes de TNBC métastatique qui ne sont pas candidates à l’immunothérapie, le médicament a permis d’atteindre une survie médiane sans progression de 10,8 mois contre 5,6 mois pour la chimiothérapie, et la survie globale médiane a été de 23,7 mois pour Datroway contre 18,7 mois pour le groupe chimio. Le taux de réponse objective était également supérieur, à 64 % contre 30 % pour la chimiothérapie.
Datroway est le premier ADC ciblant TROP2 approuvé pour le traitement du TNBC. Trodelvy de Gilead Sciences a été le premier ADC dans cette catégorie, approuvé en 2020 pour des indications de troisième ligne et ultérieures. Gilead prévoit toutefois d’élargir l’utilisation de son médicament à des lignes de traitement plus précoces. Des résultats récents indiquent que Trodelvy a montré une réduction de 38 % du risque de progression de la maladie dans le cadre d’une étude de phase 3.
Datroway, donc, a un avantage prépondérant sur Trodelvy en ce qui concerne le traitement du TNBC, ce qui est dû à une collaboration antérieure entre Daiichi Sankyo et AstraZeneca, lancée en 2019. En 2020, AstraZeneca a investi 1 milliard de dollars pour collaborer au développement de Datroway, et d’autres paiements allant jusqu’à 5 milliards de dollars pourraient être liés à des étapes réglementaires et commerciales.
Afin d’assurer une longueur d’avance, Datroway a également reçu des approbations pour d’autres formes de cancer, y compris le cancer du sein HR positif et HER2 négatif, ainsi qu’un type de cancer du poumon non à petites cellules muté par EGFR. La récente approbation pour le TNBC a été qualifiée d’accélérée par la FDA, fondée sur le taux de réponse et la durée de réponse observés, bien qu’une étude de confirmation puisse être nécessaire pour maintenir cette indication.
Autres développements réglementaires récents :
—BeOne Medicines a reçu l’approbation de la FDA pour Beqalzi, un traitement du lymphome à cellules du manteau. Beqalzi cible la même protéine que Venclexta, mais avec des propriétés conçues pour améliorer la sécurité.
—La FDA a également accordé l’approbation pour Veppanu, un médicament développé par Arvinas et Pfizer, destiné à traiter les cancers du sein ER-positifs et HER2-négatifs porteurs d’une mutation ESR1. C’est la première approbation d’une nouvelle classe de médicaments utilisant un mécanisme de dégradation ciblée des protéines.
—Daiichi Sankyo et AstraZeneca ont élargi l’approbation d’Enhertu avec deux nouvelles indications : un traitement néoadjuvant du cancer du sein HER2-positif et un traitement adjuvant pour les patientes ayant une maladie invasive après un traitement néoadjuvant.
—Le médicament Bizengri de Partner Therapeutics a élargi son étiquette pour inclure le traitement du cholangiocarcinome piloté par les fusions de gènes NRG1.
—La FDA a élargi l’approbation d’Inqovi pour qu’il soit utilisé avec Venclexta dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée.
Nouveaux médicaments pour l’inflammation et l’immunologie :
—La formulation auto-administrée du médicament contre le lupus, Saphnelo, a été approuvée pour usage par stylo auto-injecteur. L’original avait été approuvé pour la première fois en 2021.
—Le Jakafi XR d’Incyte, une version à libération prolongée de son inhibiteur JAK, a reçu l’approbation de la FDA.
—Sotyktu de Bristol Myers Squibb a été approuvé par la Commission européenne pour le traitement du rhumatisme psoriasique actif chez les adultes.
—Le médicament inhalable Breztri d’AstraZeneca a élargi son approbation pour le traitement d’entretien de l’asthme.
Reculs réglementaires :
– La FDA a suspendu l’ARD-101 d’Aardvark Therapeutics, qui était en phase 3 pour traiter le syndrome de Prader-Willi.
– Les inscriptions ont été suspendues pour l’evenamide de Newron Pharmaceuticals après le décès d’un patient, bien que ce dernier ait été jugé non lié au médicament à l’étude.
Décisions concernant les maladies rares :
—X4 Pharmaceuticals a reçu l’approbation de la Commission européenne pour Xolremdi, un traitement du syndrome WHIM.
—La Commission européenne a également approuvé Palsonify de Crinetics Pharmaceuticals pour traiter l’acromégalie.
—Les médicaments Vyvgart et Vyvgart Hytrulo d’Argenx ont élargi leurs approbations pour inclure le traitement de la myasthénie grave généralisée.
Autres approbations de la FDA :
—AstraZeneca a obtenu l’approbation pour Baxfendy, un médicament antihypertenseur appartenant à une nouvelle classe thérapeutique.
—Axsome Therapeutics a élargi l’étiquette de son médicament Auvelity pour inclure le traitement de l’agitation associée à la maladie d’Alzheimer.
