Orca Bio, une société de biopharma basée à Menlo Park, en Californie, a reçu l’approbation de la FDA pour sa nouvelle thérapie cellulaire, Tregzi, qui propose une alternative hautement personnalisée aux greffes de cellules souches pour le traitement des cancers du sang. Cette avancée marque une étape significative dans le domaine de la thérapie cellulaire, particulièrement en raison des risques associés aux greffes traditionnelles, qui peuvent entraîner des complications graves et parfois mortelles.
Tregzi se distingue en utilisant des cellules immunitaires spécifiques, appelées cellules T régulatrices (Tregs), pour reconstituer le système immunitaire des patients. Contrairement aux greffes de cellules souches allogéniques, où les patients reçoivent des cellules sanguines saines d’un donneur, Tregzi vise à réduire le risque de maladie du greffon contre l’hôte (GVHD), une condition où les cellules greffées attaquent les tissus du patient.
Le co-fondateur et PDG d’Orca, Nate Fernhoff, a souligné la complexité de l’isolation des Tregs, qui ne représentent qu’environ 1% des cellules sanguines. Grâce à leur technologie exclusive, Orca parvient à extraire des Tregs de manière suffisamment efficace pour créer une thérapie destinée à chaque patient. La production de Tregzi se déroulera dans une installation à Sacramento, en Californie, avec un délai d’exécution d’environ 72 heures, ce qui est essentiel puisque les Tregs ne peuvent être ni congelés ni préservés.
Les données cliniques soutenant la soumission de Tregzi à la FDA proviennent d’une étude ouverte de phase 3, qui a comparé ce traitement à des greffes de cellules souches classiques. Les résultats ont révélé que 78% des patients traités avec Tregzi étaient vivants après un an, sans développer de GVHD chronique, contre 38,4% dans le groupe de contrôle. La survie globale dans le groupe Tregzi s’élevait à 94%, bien que cela ne soit pas statistiquement significatif par rapport au groupe comparateur, qui affichait un taux de 83% après un an.
Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés dans l’étude étaient similaires à ceux observés chez les patients recevant une greffe de cellules souches standard, tels que l’inflammation buccale, des troubles gastro-intestinaux et des infections virales. Orca continue de travailler pour élargir l’accès à cette thérapie et envisage des essais futurs visant à intégrer des protocoles de conditionnement réduits pour les patients ne pouvant pas supporter une greffe traditionnelle.
La société a récemment sécurisé jusqu’à 250 millions de dollars de financement pour soutenir la commercialisation de Tregzi. Avec l’extension de ses capacités de fabrication, notamment l’ouverture d’une nouvelle installation à Princeton, dans le New Jersey, Orca cherche à répondre à une demande croissante tout en optimisant le temps de traitement pour les patients.
Le prix de gros de Tregzi a été fixé à 428 000 dollars, une décision qui reflète la valeur clinique et économique du produit. Les premières commandes de Tregzi devraient être reçues dans les semaines à venir, marquant ainsi un tournant potentiel dans le traitement des cancers du sang.
Photo par Orca Bio
