Viridian Therapeutics a annoncé l’approbation de la U.S. FDA pour son médicament innovant destiné au traitement des maladies oculaires thyroïdiennes, le plaçant comme le deuxième traitement disponible pour cette affection inflammatoire. Ce lancement offre des avantages concurrentiels significatifs par rapport à Tepezza, le produit d’Amgen, qui a été le premier à obtenir une approbation réglementaire.
Le médicament, initié sous le nom de veligrotug et désormais commercialisé sous la marque Lumvoa, sera mis sur le marché immédiatement, selon une annonce de la société basée à Waltham, Massachusetts, faite après la clôture du marché vendredi. Lumvoa est une thérapie intraveineuse conçue pour traiter la maladie oculaire thyroïdienne, ou TED, une condition auto-immune caractérisée par l’inflammation autour et derrière les yeux, provoquant douleurs, rougeurs, et éventuellement des déficiences visuelles, dont l’exophtalmie.
La progression de la TED se divise en deux phases : une phase active à forte inflammation, suivie d’une phase stable où les symptômes persistent. Ce mal est associé à une surproduction du facteur de croissance analogue à l’insuline-1 (IGF-1), une hormone clé dans l’inflammation. Lumvoa agit comme un anticorps se liant au récepteur IGF-1 pour interrompre son signalement.
La soumission de Viridian à la FDA pour Lumvoa reposait sur les résultats de deux études de phase 3 contrôlées par placebo, montrant une amélioration significative des signes et symptômes de TED. Dès trois semaines après le début du traitement, une réduction de l’exophtalmie a été observée.
Les effets secondaires fréquemment rapportés comprenaient des spasmes musculaires, des maux de tête, ainsi qu’une perte auditive, potentiellement permanente. Dans les essais cliniques, 17 % des participants recevant Lumvoa ont développé une déficience auditive, comparativement à 6 % pour ceux ayant pris un placebo. L’étiquette de Lumvoa recommande aux cliniciens d’évaluer l’audition des patients tout au long du traitement.
Avant l’arrivée de Lumvoa, les corticostéroïdes étaient utilisés hors AMM pour le traitement de la TED, et Tepezza d’Amgen était le seul autre traitement approuvé. Bien que Lumvoa et Tepezza partagent des risques de perte auditive, Lumvoa présente l’avantage d’un schéma posologique plus court. Le traitement avec Lumvoa consiste en cinq perfusions intraveineuses de 30 à 45 minutes à des intervalles de trois semaines, tandis que Tepezza prend 60 à 90 minutes et nécessite huit perfusions.
Tepezza, approuvé par la FDA en 2020, est devenu le produit phare d’Horizon Therapeutics, qui a été acquis par Amgen pour 28 milliards de dollars en 2023. La société a estimé un chiffre d’affaires potentiel de 1,9 milliard de dollars pour Tepezza en 2025.
Dans une note d’analyse, Thomas Smith de Leerink Partners a souligné les avantages de Lumvoa par rapport à Tepezza, incluant son efficacité plus rapide et un schéma posologique moins lourd. En outre, Viridian développe elegrobart, une version injectable par voie sous-cutanée qui pourrait également être conçue pour une auto-injection à domicile, avec une demande de licence prévue pour 2027.
Amgen pourrait également se positionner sur le marché avec un médicament injectable concurrent qui cible le récepteur IGF-1. Une étude de phase 1/2 est actuellement en cours pour évaluer un anticorps sous-cutané, offrant une liaison améliorée et une durée d’action prolongée.
Viridian a prévu une conférence téléphonique pour lundi à 8 h, lors de laquelle la société discutera des détails de l’approbation de Lumvoa et de ses projets de commercialisation, notamment en ce qui concerne son prix, que l’on suppose comparable à celui de Tepezza, lequel est actuellement plus de 18 000 dollars par flacon.
Photo : Karen Bleier /AFP, via Getty Images
